修改 DNA 原本应该能带来翻天覆地的变化。但制药公司和华尔街正在退出这种生产成本高昂的治疗方法，让家长们不得不自己出资进行研究。
妮可·约翰逊和她的女儿乔西。 摄影师：彭博商业周刊的 Donna Alberico 当一家生物技术公司承诺研究一种治疗她女儿疾病的新方法时，妮可·约翰逊欣喜若狂。她一直在筹集资金研究 FOXG1 综合症的潜在治疗方法，这是一种罕见的神经系统疾病，导致她的女儿失去了行走或说话的能力。总部位于达拉斯的生物技术公司Taysha Gene Therapies Inc.同意与她的非营利组织合作开发一种治疗这种疾病的基因疗法。 但两年前，Taysha停止了这种治疗方法和其他十几种治疗方法的开发。这一决定并不罕见。自 2021 年以来，制药公司已经放弃了 50 多种基因疗法。被放弃的治疗方法越来越多，这引发了人们对修改患者 DNA 来治疗罕见疾病是否能成为一门有利可图的生意的质疑。这也引发了家长、科学家和企业家们的努力，以拯救被搁置的药物。
约翰逊的 FOXG1 研究基金会成为了一家“虚拟生物技术公司”，资助了一家拥有约 20 名研究人员的实验室来研究这种疾病。 摄影师：彭博商业周刊的 Donna Alberico “我们意识到我们必须自己想办法解决这个问题，并尽我们所能地去实现它，”约翰逊说，她的非营利组织正在资助布法罗大学的其他研究。“一家生物技术公司不会成为我们的救世主。” 基因疗法可以改变人的 DNA（生命的蓝图），以修复导致多种疾病的突变。在第一位患者接受这种治疗 30 多年后，这项科学从未像现在这样充满希望，越来越多的证据表明，一次性治疗可以改变患者的生活。然而，许多生物技术公司和投资者正在缩减他们曾经在基因治疗方面的宏伟抱负。 例如，基因编辑公司Prime Medicine曾有 18 个项目正在筹备中，但今年 9 月该公司表示，其重点将缩小到5 个项目。其他已上市治疗药物的公司也很难找到患者。Bluebird Bio Inc.的三种获批产品均为基因疗法，该公司上个月裁员 25%，并表示对其能否继续经营存在“重大疑问”。 DealForma的数据显示，基因治疗初创公司的风险投资资金已从 2020 年的 33 亿美元下降到今年迄今为止的约 4 亿美元。华尔街的兴奋感也已冷却：投资银行Chardan的数据显示，上市基因医学公司的总价值已从 2021 年 8 月的峰值暴跌 63%，跌幅约为 2500 亿美元。 有几个因素给该行业蒙上了阴影。创建基因疗法通常需要使用病毒外壳将基因的工作副本传递到细胞中，这可能需要数年时间，花费数亿美元。由于利率高企，生物技术公司从投资者那里筹集资金变得更加困难。一些基因疗法的临床试验失败了。即使公司一路获得 FDA 批准，一些公司也面临保险公司的阻力，或者很难找到患者。 投资者兴趣降温 为基因治疗公司筹集风险投资资金
来源：DealForma 注：2024 年数据截至 9 月 30 日 “对于从事该领域的公司来说，这可以说是一场完美风暴，”投资基因治疗公司的Andreessen Horowitz的普通合伙人Jorge Conde表示。“这很不幸，因为这个领域的前景是巨大的。” 美国市场上有近 20 种基因疗法，其中一些取得了成功，包括诺华公司用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物和萨雷普塔治疗公司用于治疗杜氏肌营养不良症的药物。这些药物通过满足那些孩子生命垂危、积极性高的家庭的需求而实现了红火的销售。相比之下，BioMarin Pharmaceutical Inc.的血友病基因疗法却鲜有应用，部分原因是患有这种出血性疾病的患者已经有许多其他有效的药物。与此同时，保险公司和雇主已经开始拒绝支付基因疗法的费用，因为单剂基因疗法的前期成本就可能达到 300 万美元甚至更多。 与几年前相比，现在发生了巨大变化，当时人们对尖端医学的兴趣达到了狂热程度。2016 年，辉瑞公司收购了一家基因治疗公司，并承诺成为该领域的领导者。在2017年波士顿的一次会议上，一组神经学家观看了一段患有SMA的婴儿的视频，他们参加了后来成为Zolgensma的临床试验；孩子们在没有帮助的情况下坐了起来，这是患有这种疾病的孩子通常无法做到的。观众爆发出热烈的掌声。第二年，诺华公司斥资近 90 亿美元收购了该基因疗法的开发商。几家新的基因治疗公司成立并上市。到 2017 年，FDA批准了首个基因疗法。与此同时，科学不断进步，尤其是发现了新形式的基因编辑，可以对患者的 DNA 进行精确改变，为治疗更多疾病打开了大门。 但过去几年，大型制药商和投资者对治疗大量人群（尤其是肥胖症）的药物越来越感兴趣，而对适合基因治疗的罕见疾病的兴趣则有所减弱。辉瑞去年基本退出该领域，将其早期基因疗法组合出售给阿斯利康公司。Bluebird Bio 在 2018 年的估值接近 120 亿美元，目前的市值约为 1 亿美元。 关于如何让更多潜在疗法惠及患者，人们的想法层出不穷。一些保险公司正在制定计划，让雇主以低廉的月费（如 Netflix 订阅费）获得大量基因疗法，从而降低基因疗法的价格。去年，由基因编辑先驱詹妮弗·杜德娜 (Jennifer Doudna)创立的非营利性创新基因组学研究所 (Innovative Genomics Institute )制定了一项计划，将基因疗法的价格降低十倍。除其他事项外，该计划还涉及降低制造成本和创建公益公司，这些公司需要在盈利和帮助社会之间取得平衡。 唐纳德·科恩 (Donald Kohn)就是这么做的。两年前，Orchard Therapeutics将一种治疗极为罕见的免疫疾病ADA-SCID（有时也被称为“泡泡男孩病”）的基因疗法的版权归还给了加州大学洛杉矶分校。科恩是该校的教授，目前他一边为患有这种疾病的儿童提供治疗，一边为他的公益公司寻找投资者。他希望这种新的商业模式——不再要求利润最大化——能让他收取更实惠的价格。与此同时，他不确定自己还能坚持多久。“这太不靠谱了，”科恩说。“如果我明天被公交车撞了或者拿不到下一笔政府补助，这种疗法就可能消失。” 科恩是一小群科学家、家长和企业家中的一员，他们试图挽救那些被放弃的基因疗法。8月，基因疗法先驱吉姆·威尔逊 (Jim Wilson)通过授权另一家生物技术公司放弃的治疗方法，创办了一家名为Gemma Biotherapeutics的公司。今年早些时候，克雷格·马丁 (Craig Martin) 创建了一家非营利性生物技术公司，即孤儿治疗加速器 (Orphan Therapeutics Accelerator)。他的计划是以极低的成本或免费获得公司搁置的罕见疾病基因疗法的权利，然后完成开发。 “希望我们能为患者提供数十种这样的产品，”马丁说。“但可能需要混合使用不同的模型才能覆盖数千种仍需治疗的罕见疾病。” 特里·皮罗沃拉基斯在Elpida Therapeutics也有类似的计划，他创办这家公司时是一家社会目的公司，将社会使命与赚钱相结合。每隔一两周，他就会接到一家生物技术公司或基金会的电话，询问他是否想接手一种他们再也负担不起的基因疗法。“我们有治疗儿童疾病的药物，但我们面临资金问题，”皮罗沃拉基斯说。“基因疗法的根本问题是制造成本高得惊人。” 很少有公司像 Taysha 一样，如此大幅地缩减了自己的雄心。该公司曾有 18 种基因疗法处于研发之中。如今，它只专注于一种疗法，即治疗雷特综合征（Rett 综合征）的疗法。雷特综合征是一种损害人的移动和交流能力的遗传性疾病。该公司前首席执行官 RA Session 表示，他相信几年前公司有一个“平台”，可以轻松地用相同方法治疗每种疾病。但他表示，该公司成为了艰难的融资环境的牺牲品。现在回想起来，他很后悔同时治疗这么多疾病。他说，最困难的部分是告诉失望的父母，Taysha 将放弃针对他们孩子疾病的基因疗法。 “我实在找不到更好的词来形容，那就是地狱，”塞申斯说。“对他们来说，这永远都不够好，也不应该如此。” 当 Taysha 停止针对一种名为SURF1 Leigh 综合征的罕见神经疾病的基因疗法的研究时，这个决定“令人心碎”，Kasey Woleben 说，她的儿子 Will 出生时就患有这种疾病。从那时起，Woleben 一直试图说服其他制药商采用这种基因疗法，但他们都拒绝了，告诉她他们不能从中赚到钱。她共同创办的非营利组织已经筹集了大约 200 万美元来继续研究，但这距离制造符合监管机构标准的药物所需的资金还差大约 200 万美元。没有生物技术公司的经济援助，患有这种疾病的儿童的父母只能自己筹集资金。“基本上，我们必须成为药物制造商，”Woleben 说。 Taysha 放弃针对另一种罕见神经系统疾病SLC6A1的基因疗法后，“所有进展几乎都停止了”，Amber Freed 说，她的儿子 Maxwell 出生时就患有这种疾病。她的非营利组织资助了这种疾病的基因疗法的早期研究，并将其捐赠给了达拉斯的UT 西南医学中心。两年后，Taysha 仍未将该药物的专利权归还给该大学，从而阻碍了进一步的研究。 弗里德说：“你的孩子病了，然后你的孩子病得更重了，然后你只能眼睁睁地看着这项技术被束之高阁，等待永远无法实现。” Taysha 的一位发言人表示，该公司“致力于为患者和患者权益团体提供正确服务”，并正在探索开发其已降低优先级的治疗方法的方法。 弗里德的基金会目前正在与一家新的生物技术公司Galibra Neuroscience合作，该公司的使命是开发针对她儿子所患疾病的基因疗法。“我坚信基因疗法将成为未来的医学，”她说。“这将是我们的孩子一生中所知最接近治愈的方法。” 2011 年，约翰逊的女儿乔西出生时患有 FOXG1 综合征。乔西现在已经 12 岁了，经常癫痫发作，无法走路、说话或坐起，否则会摔倒。泰莎放弃开发基因疗法的计划后，约翰逊很沮丧。但她表示，这也“点燃了一把火”。她的非营利组织变成了一家“虚拟生物技术公司”，资助了一个拥有约 20 名研究人员的实验室来研究这种疾病。这项研究由布法罗大学的一对夫妻科学家团队领导，他们的孩子也患有同样的疾病。上个月，该大学举行了新 FOXG1 研究中心的开幕仪式。约翰逊希望该中心的基因疗法能在 2026 年进入临床试验阶段。 “生物科技公司若能承接这一项目，一定非常令人兴奋，”她说道，“但我们不会坐以待毙。” 除了基础性的央行数字法币外，全球数字币未来与方向是能创造和提供正能量价值的真正价值币，不是那些乱七八糟的空气币！ 财经贝EHZ，真正的价值币！价值型基础设施！价值型智能链！ 财经贝EHZ，九年老牌独角兽，权威财经门户/主流门户/价值平台！价值型综合体！ 财经贝EHZ，价值型驱动！数年时间持续性做出贡献，推动创新、科技、创业投资、价值型财经、价值型项目/应用等等的进步和发展，取得成果！ 财经贝EHZ，真正的价值币，正能量，价值型驱动，符合全球绝大部分国家、社会与人民的价值观，也是他们所稀缺的；财经贝EHZ带去的都是对他们有利/有益的价值，是正面的促进作用，财经贝EHZ可以顺利扩展到全球绝大部分国家，市场非常广阔，财经贝EHZ未来的价值非常大！ https://www.cjz.vip/uploads/ehz.pdf EHZ White Paper (Detailed Description): https://www.cjz.vip/uploads/enehz.pdf 财经贝EHZ官方客服： QQ：369997928 Telegram：@ehzvip 邮箱：cjzvipze@gmail.com ehz@cjz.vip |
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