让“铜娃娃”们有药可用! “在全世界7000~8000多种罕见病中,严格来讲,真正有效的罕见病药物仅5%左右。在少有的药物中,中国罕见病用药面临着更加严重的困境,如知识产权问题、怎样引进的问题以及引进后的可及性问题等。”近日,全国政协委员、北京医学会罕见病分会主任委员丁洁在葵花药业引入两款儿童罕见病用药发布会上表示。 上述提到的两款药物是葵花药业从印度药企瑞迪博士引进的已在境外获批上市的儿童罕见病药物,目前双方也已达成战略合作。据了解,两款药物中,“氨己烯酸散”用于治疗婴儿痉挛症(IS);“盐酸曲恩汀胶囊”,用于治疗儿童威尔逊病(Wilson,又称“铜娃娃病”),并成为国内首个引进治疗“铜娃娃病”的药物。 在业界看来,一直以儿童用药为主的葵花药业此次引入两款儿童罕见病用药,这将更好地改善中国儿童用药的现状。实际上,罕见病用药存在一直“诊断难、买药难、用药贵”的困境,对于原本药物就少的儿童用药就更甚。与此同时,此次葵花药业引进罕见病儿药还有着深刻的背景,即一方面是迫切的临床需求,另一方面则是不稳定的供应以及潜在的非法购药风险。 01 缓解罕见病用药紧缺 “铜娃娃”指的是肝豆状核性变,这是一种因为铜沉积引起的病变,这种病变广泛的分布在体内各脏器,并且在早期多数没有什么症状,随着铜的蓄积增多,会出现精神系统的异常、肝病、肝硬化、溶血以及其他例如肾结石、巨人症等症状。 目前在国内,一般住院治疗都是注射二巯丙磺钠,通常称之为“打排铜针”。但据行业内媒体报道,由于厂家工艺改造和搬迁,治疗肝豆病二巯丙磺钠持续缺货,在2020年出现过药物紧缺现象。据国家药监局官网数据显示,目前国内有二巯丙磺钠注射液的批文有四家,其中上海万巷制药为唯一的原料药厂家,后经过呼吁原料药厂已经正式拿到国家药监局的批文。 葵花药业相关负责人也表示,引入上述印度药企“铜娃娃”药物,也是因为发现市场存在的问题,药物生产厂家少、价格低,药物断供、停产时有发生。 婴儿痉挛症是一种比较复杂的癫痫综合征,在早期可能会出现反复的抽搐,抽搐停止以后可能会留有神经系统的一些症状和体征,比如说出现了运动发育落后,智力发育的落后,肢体的瘫痪,甚至会转化为其他的类型癫痫。典型的临床表现就是出现鞠躬、点头、闪电一样的痉挛,随着孩子抽搐次数的增加,智力水平会越来越差。这种癫痫综合征治疗起来是比较困难的,通常联合多种抗癫痫的药物进行治疗。 据了解,婴儿痉挛症目前国内没有更好的药物,很多医生都表示,没到一定程度最好不吃药的,因为都是镇定药对婴儿大脑有所影响。 葵花药业相关负责人向21世纪经济报道记者表示,此次引入的两款印度药企药物在安全性、有效性方面都更有保障。 其中,盐酸曲恩汀胶囊适用于青霉胺不能耐受或用青霉胺复发的肝豆状核变性患者。国外推荐用于有轻、中、重度Wilson 患者以及不能耐受青霉胺的Wilson 病患者。而且口服剂型比注射剂依从性更高,二巯丙磺钠注射液适用于轻,中度患者。这款药也是国际指南推荐以及欧洲儿科胃肠病学、肝病学和营养学会(ESPGHAN)推荐使用。 而氨己烯酸是目前获得各国监管部门认可的治疗IS的唯一药物;国内缺乏有效药物:目前主要采取激素冲击和维持治疗,但治疗情况不佳;目前治疗IS的安全性和有效性是医生考虑的重点,激素治疗疗效欠佳,且副作用明显(哈尔滨医科大学第一附属医院患者的药物均需家属从香港购买)。 “此次葵花药业引进的氨基烯酸散相对同类型片剂来说,散剂服用依从性以及适应人群对产品的需求度和接受度都会更佳。”葵花药业相关负责人表示。 据了解,此次合作中,葵花药业将负责该药物在中国的进口和本地销售、营销和分销工作。瑞迪博士将利用其在罕见病领域的专业知识和经验,生产“氨己烯酸散”,将其出口到中国,并负责该药物在中国的注册。 02 “临床需求迫切”&“非法购药” 作为印度较大的仿制药企业,瑞迪博士为何布局中国罕见病市场?瑞迪博士中国区总经理沙伊斯科玛(下称“沙伊斯”)向21世纪经济报道记者表示,近几年来,中国医疗改革给了仿制药机会,加速了仿制药一致性评价,获得一致性评价的仿制药在市场上竞争,有着疗效和价格双重优势。 除了仿制药竞争优势的考量,此次葵花药业引进罕见病儿童药还有着深刻的背景,即一边是迫切的临床需求,另一边却是不稳定的供应以及潜在的非法购药风险。 中国社会福利基金会主任邱中萍指出,罕见病患者用药问题一直是困扰世界的医学难题。一方面是罕见病用药的紧缺,另一方面是庞大的罕见病儿童患者。在常用药缺乏儿童剂型的情况下,罕见病儿药是一药难求。 从企业层面看,研发投入与产出之间也存在着矛盾。沙伊斯直言,罕见病药物研发投入很大,患者很少,但仍需要高成本维持生产线,是罕见病的难题。 葵花药业集团总裁关一表示,我国有一部分罕见病用药的厂家,但由于各方面的问题经常出现断供现象。由于供应不稳定,患者用药断断续续,实际上加大了患者对药品的需求。 此外,非法购药途径也存在着安全问题。关一认为,代购不仅有可及性的问题,还有安全性的问题,包括是否有假药、劣药或者过期药以及运输过程中产生的药品安全问题。 据报道,11月下旬,河南郑州一位母亲为救自己患罕见病的儿子,因国内没有销售罕见病药物“氯巴占”,只能从海外代购,后因涉嫌走私贩卖毒品被采取取保候审措施,最终检方决定不予起诉。 在罕见病药物难求的形势下,沙伊斯认为,这次首款罕见病用药引入中国市场,不仅可以发挥双方技术资源的优势,也能在中国本土加速推广罕见病用药落地,并在全球范围内缓解罕见病用药紧缺的现状。 那么引进这两款药物,对葵花药业有什么影响?对此,葵花药业集团战略管理部总经理谭磊表示,对践行企业使命、履行社会责任会有帮助,但在经济回报方面没有重点考虑,因为罕见病的患病率较低,产品销量少。 葵花药业战略部门副总经理李晓向21世纪经济报道记者指出,后续推进中,除了公益活动,葵花药业也会将产品推广到更多医院,更加方便患者。此外,也会提供给患者线上和线下药店等多种渠道,解决患者的购药难题。 此外,李晓也表示,在相关产品上市后,将举办各层级的罕见病学术研讨会,普及罕见病知识,助力罕见病在临床的诊断率提升。 03 加速罕见病用药在中国市场的落地和推广 根据最新数据,目前全球罕见病种类已近7000种,占总疾病的10%;全球约有3亿名罕见病患者。中国的罕见病患者超过2000万,其中发病率最高的是儿童,每年新出生的罕见病患儿超20万。 丁洁援引数据称,目前我国已知的罕见疾病有六七千种,大约80%的罕见病是由遗传因素导致的,50%的罕见病在儿童期发病,有30%的罕见病患者5岁前去世。 然而,面对如此庞大且紧急的罕见病用药需求,缺医少药现状却依旧明显,中国乃至全世界仍面临着误诊率高、购药贵、购药难等一系列难题。 对于罕见病误诊问题,丁洁称,在曾做过的研究中,一个罕见的肾脏病病例最长误诊时间是33年。这33年中,患者误用了许多药物,遭受了很多药物带来的作用。 《2019年中国罕见病综合社会调查报告》显示,全球有42%的患者表示曾经被误诊过,有40%的患者确诊时间长达1年以上。据统计,我国罕见病患者平均确诊所需时长为1-3年。 对此,谭磊分析称,北上广的个别医院可能对罕见病的诊断会有足够的把握,但其他城市和省会级医院基本没有这样的诊断能力。 丁洁认为,由于患病群体人数较少,国内相应的医疗保障体系尚不完善,相关药物因不能批量生产,要么在国内购买不到,要么价格特别昂贵,这使得很多患者面临着无药可医的窘迫境地,很多患病家庭也因病致贫,面临着沉重的经济负担。 在此形势下,国家相关部门从政策等层面进行着尝试和努力,力图改善我国罕见病患者用药现状。 2018年5月,国家卫健委联合科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局发布了中国《第一批罕见病目录》,共涉及121种疾病。 罕见病药物进医保的进程也在加快。前不久公布的2021年医保谈判结果显示,又有7个罕见病治疗药物被纳入新版医保目录,罕见病患者用药可及性将进一步提高。 自2018年成立以来,国家医疗保障局每年一次动态调整医保药品目录,罕见病用药也在调入之列。截至目前,国内共有60余种罕见病用药获批上市,其中已有40余种被纳入了国家医保目录,涉及25种疾病。 同时,通过对罕见病药品谈判准入,罕见病用药价格大幅降低。国家医保局副局长李滔在会上介绍,2021年共有7个罕见病药品谈判成功,价格平均降幅达65%。 在审评审批上,临床价值导向成为罕见病药物优先审评审批的重要考量。据上述报道,近年来,我国对罕见病治疗药品实施优先审评审批。国家药品监督管理局将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序。 据国家药品监督管理局副局长陈时飞介绍称,在所有药品上市申请中,罕见病药品审评审批时限最短。2020年,新修订的药品注册管理办法明确了将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序,对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结。 陈时飞说,国家药监局会同国家卫生健康委联合发布关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告,遴选发布了三批临床急需境外新药品种名单,鼓励企业申报。三批遴选发布的81个药物中,罕见病治疗药品超过一半。目前,已有26个罕见病药物通过临床急需境外新药专门通道获批上市。 而对于此次引进的两款罕见病儿药,李晓指出,葵花药业会积极推动包括罕见病药物在内的临床急需药品进入医保。未来也会不断丰富儿药的产品管线,提升儿童药专业领域的竞争力。 沙伊斯则表示,未来瑞迪博士将继续与葵花药业等有优势的制药企业开展更加深入的合作,加速罕见病用药在中国市场的落地和推广。 |
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